Un equipo de científicos italianos probó en ratones el uso de células madre, transferidas mediante cromosomas artificiales, como un tratamiento avanzado para la distrofia muscular, informó la revista Science Translational Medicine.
En las personas sanas los genes indican al cuerpo que produzca una proteína muscular llamada distrofina, pero en las personas con cierto tipo de distrofia muscular, llamada enfermedad de Duchenne (DMD), esos genes presentan mutaciones que hacen imposible que el cuerpo la produzca.
Los investigadores en varias partes del mundo han procurado tratar esta enfermedad con la inserción del gen normal de la distrofina en los músculos de los pacientes afectados por la DMD, usando terapia genética.
Infortunadamente, el gen de la distrofina es demasiado grande como para que lo transporten los vectores virales -los "virus portaequipajes"- que habitualmente se usan en la terapia con genes.
Giulio Cossu, del Instituto Científico San Rafaelle de la Universidad de Milán, y sus colaboradores resolvieron este problema creando un nuevo método para la distribución de copias del gen.
El equipo insertó un gen normal de distrofina en un pequeño cromosoma que se encuentra en reptiles y peces.
Estos "microcromosomas", que actúan como cromosomas nuevos cuando se colocan en las células humanas y son denominados cromosomas humanos artificiales (CHA), se usan a menudo como vectores en la terapia con genes.
Los investigadores transfirieron luego el vector CHA y su carga de genes a mesoangioblastos aislados de ratones con una enfermedad similar a la distrofia muscular, e inyectaron las células madre nuevamente en los músculos esqueletales de los animales.
Según el artículo, los mesoangioblastos trasplantados lograron expresar la proteína normal de distrofina, con lo cual produjeron fibras musculares funcionales y disminuyeron los síntomas de distrofia muscular en los ratones.
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