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Piel transgénica salvó la vida de un niño


Tratamiento de piel transgénica salvó la vida del menor (foto de piel no relacionada con el avance). Foto US Army

Un niño que padecía una extraña enfermedad que destruía la piel afectando 80% de su cuerpo, se convirtió en el primero en recibir un novedoso tratamiento con células madres que restauran la epidermis. El logro, de investigadores de las Universidades Ruhr de Bochum en Alemania y Modena en Italia, reportaron el logro en Nature.

El niño, llamado un niño mariposa por la fragilidad de su piel, fue tratado luego de que todos los tratamientos fracasaran.

El grupo de Bochum decidió ensayar una terapia, trasplantándole piel derivada de células madre modificadas genéticamente, para ponerla sobre las heridas.

Gracias a la terapia, el niño puede hoy, dos años después del tratamiento, participar en la vida de su familia y otras actividades.

Padecía Epidermolysis bullosa, nombre científico de una enfermedad congénita de la piel considerada incurable y se debe a genes defectuosos para formar proteínas, esenciales para la regeneración de la piel y así, la fuerza más pequeña produce rajaduras, heridas, pérdida de piel y formación de cicatrices. También puede afectar órganos internos.

Cuando el niño de 7 años fue admitido en la unidad de cuidados intensivos de la clínica Bochum en 2015 había perdido 60% de su piel. “Padecía sepsis severa y fiebre y su peso era de 17 kilos, una condición amenazante para su vida”, contó el médico Tobias Rothoeft.

Por eso, el equipo de pediatras y cirujanos plásticos, en colaboración con un profesional de Modena, optó por la aproximación experimental: trasplantarle células madre de la epidermis modificadas genéticamente. Eran células sacadas de la piel del niño por biopsia y procesadas en Modena. Los investigadores transfirieron el gen intacto a las células madre y con un vector retroviral modificado se cristalizó la transferencia.

Esas células madre se cultivaron en laboratorio y se convirtieron en trasplantes transgénicos. Tras el permiso de los padres y autorización de las autoridades, se procedió con el trasplante.

Así se trasplantaron al 80% de su cuerpo: brazos, piernas, costados, parte del estómago, cuello, cabeza. “Se trasplantaron 0,94 metros cuadrados de epidermis transgénica al joven para cubrir todos los defectos”, explicó el profesor y médico Tobias Hirsch.

Tras ese trasplante en octubre de 2015, la condición médica del niño comenzó a mejorar, las células madre transgénicas formaron nueva epidermis con proteínas buenas en todas las áreas trasplantadas. La integración del gen intacto mediante el gen retroviral en el genoma de las células madre d ella epidermis resultó exitoso y estable.

En febrero de 2016, el paciente fue dado de alta, su piel funciona bien, le crece cabello y volvió a la escuela.


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